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Per la prima volta al Policlinico di Bari è stata somministrata una terapia genica per contrastare la degenerazione maculare senile essudativa (maculopatia), una delle principali cause di perdita visiva nella popolazione anziana. Il risultato, riportato da diverse fonti locali e nazionali, è parte di un progetto multicentrico internazionale cui partecipano solo pochi centri in Italia, come l'Ospedale Oftalmico "Sacco" di Milano e l'Università Cattolica di Roma.

La paziente scelta per l'intervento è una donna di 83 anni, già sottoposta da oltre un anno a iniezioni intravitreali di farmaci anti-VEGF ogni 4-6 settimane. La modalità d'azione della terapia genica consiste nell'iniettare un vettore sotto la retina in zone di sicurezza - evitando la macula o il nervo ottico - in regime di day surgery, con dimissione il giorno stesso. Nei giorni e nelle settimane successive, la paziente sarà seguita con monitoraggi non invasivi.

Secondo il prof. Boscia, che coordina la Clinica Oculistica Universitaria di Bari e presiede la Società Scientifica della Chirurgia Vitreo-Retinica (GIVRE), l'idea innovativa è che le cellule retiniche, una volta "istruite" dal vettore genico, possano produrre in modo continuo e autonomo molecole anti-VEGF. In questo modo, si punta a ridurre o eliminare la necessità di iniezioni frequenti, che oggi rappresentano lo standard di cura.

«Un'unica somministrazione - afferma Boscia - potrebbe sostituire le sei o sette iniezioni all'anno, con un enorme beneficio per i pazienti, le loro famiglie e il sistema sanitario.»

Il tema della terapia genica per la forma "essudativa" (wet) della degenerazione maculare è attualmente oggetto di diversi studi clinici.Tra i candidati più noti figura RGX-314, studiato come terapia "one-time" per la forma neovascolare della maculopatia.Il trial "Pivotal 2" (NCT05407636) è attualmente attivo e punta a valutare l'efficacia e la sicurezza di un'unica somministrazione in soggetti precedentemente trattati con anti-VEGF.

Va però sottolineato che, pur promettente, la terapia genica per la maculopatia è ancora in fase sperimentale: vari studi (tra cui RGX-314, ADVM-022 / Ixo-vec e altri) sono in corso per stabilire dose ottimale, durata dell'effetto, rischi immunologici e fattibilità clinica. Alcune pubblicazioni recenti evidenziano come la terapia genica possa ridurre significativamente l'onere delle iniezioni periodiche e mantenere la stabilità visiva in modo durevole.

Se i risultati del trial condotto a Bari e degli altri studi internazionali confermeranno efficacia e sicurezza, la terapia genica potrebbe rivoluzionare la cura della degenerazione maculare essudativa, riducendo drasticamente il numero di iniezioni oculari per tutta la vita del paziente. Ciò migliorerebbe la qualità di vita dei pazienti, spesso anziani con fragilità, e alleggerirebbe il carico assistenziale sui servizi sanitari.

Tuttavia, finché i dati clinici non saranno conclusivi, questa nuova modalità va considerata sperimentale e non sostitutiva dei trattamenti già approvati. Il futuro dipenderà dall'esito dei trial in corso, dalla valutazione regolatoria e dalla capacità dei centri oftalmici di gestire l'implementazione su larga scala.

Fonte: ANSA

foto: TV Medica